Равулизумаб, препарат компании Alexion, одобрен в США  по ускоренной процедуре для снижения протеинурии у взрослых пациентов с первичной иммуноглобулин А-нефропатией

Равулизумаб, разработанный компанией Alexion (подразделением редких болезней компании AstraZeneca), зарегистрирован в США для снижения протеинурии у взрослых пациентов с первичной иммуноглобулин А-нефропатией (IgA-Н) и риском прогрессирования заболевания.

Положительное заключение FDA получено в ходе процедуры приоритетного рассмотрения и основано на благоприятных результатах запланированного промежуточного анализа данных клинического исследования I CAN. Согласно полученным данным, на 34-й неделе лечения равулизумабом протеинурия снизилась на 43,4 % по сравнению с применением плацебо. Взрослым пациентам равулизумаб вводят внутривенно один раз в восемь недель (в дозе с учетом массы тела) после приенения нагрузочной дозы.

IgA-Н — это редкое воспалительное заболевание почек, которое может приводить к развитию хронической болезни почек и прогрессировать до терминальной почечной недостаточности (ТПН). Заболевание начинается с выработки аберрантных белков IgA. В дальнейшем образуются иммунные комплексы, которые откладываются в почках и вызывают их повреждение. Накопление таких комплексов активирует систему комплемента и вызывает воспаление, обусловленное терминальными компнентами комплемента. Это влечет за собой повреждение и утрату важнейших структур почки, в том числе клеток клубочков, фильтрующих и очищающих кровь. Приблизительно половина пациентов с IgA-Н, у которых отмечается повышенное содержание белка в моче или сниженная функция почек, подвержена высокому риску прогрессирования заболевания до ТПН в течение 10 лет после установления диагноза.

Ричард Лафайет (Richard Lafayette), врач, профессор кафедры медицины (нефрологии) в Медицинском центре Стэнфордского университета, основатель и директор Стэнфордского центра гломерулопатий, а также сопредседатель внешнего научного комитета исследования I CAN, заявил: «Несмотря на существующие методы лечения, стойкая протеинурия остается серьезной проблемой для многих пациентов с IgA-Н, указывая на продолжающееся повреждение почек и повышенный риск прогрессирования заболевания. Благодаря одобрению равулизумаба врачи получили ингибитор C5, обеспечивающий подавление терминальных этапов активации комплемента. Препарат воздействует на один из основных механизмов воспаления почек и существенно снижает протеинурию у пациентов с этим прогрессирующим заболеванием».

Директор и соучредитель Фонда по борьбе с IgA-нефропатией Бонни Шнайдер (Bonnie Schneider) отметила: «Положительное заключение регуляторного органа подчеркивает важность постоянных инноваций, призванных улучшить клинические исходы у пациентов с IgA-Н. Учитывая одобренные показания для ряда других редких заболеваний и хорошо изученный профиль безопасности, равулизумаб становится новым вариантом лечения IgA-Н, который расширяет возможности пациентов и врачей при выборе методов терапии».

Генеральный директор компании Alexion Марк Дюнойе (Marc Dunoyer) заявил: «Первый и единственный ингибитор C5, одобренный для снижения протеинурии у взрослых пациентов с первичной IgA-Н, равулизумабобеспечивает новый подход к лечению этого серьезного заболевания. У многих пациентов сохраняется риск прогрессирования до почечной недостаточности, и это подчеркивает необходимость применения современных препаратов с таргетным механизмом действия, способных замедлить течение заболевания. Лечение IgA-Н стало для равулизумаба пятым зарегистрированным показанием, укрепив лидирующие позиции компании Alexion в разработке инновационных методов лечения редких комплемент-опосредованных заболеваний».

Согласно результатам запланированного промежуточного анализа данных клинического исследования III фазы I CAN, на 34-й неделе лечения равулизумабом наблюдалось снижение соотношения белка и креатинина в суточной моче (СБКМ) на 46,6 % относительно исходных значений (95 % доверительный интервал [ДИ]: 39,0 %, 53,2 %) по сравнению с 5,6 % (95 % ДИ: −4,9 %, 15,0 %) в группе плацебо. Таким образом, эффект лечения, скорректированный по плацебо, составил 43,4 % (95 % ДИ: 33,5 %, 51,8 %; p < 0,0001).  Снижение протеинурии отмечалось уже на 10-й неделе лечения равулизумабом (36,7 %; 95 % ДИ: 30,2 %, 42,6 %) и сохранялось до 34-й недели, тогда как в группе плацебо показатель составил 8,5 % (95 % ДИ: 0,5 %, 15,8 %). Эти результаты были согласованными во всех подгруппах пациентов с разными демографическими характеристиками, исходными клиническими показателями и степенью тяжести заболевания.

Профиль безопасности равулизумаба в исследовании соответствовал ранее установленному профилю безопасности препарата, характеризовался благоприятной переносимостью. Новых сигналов безопасности выявлено не было.

Наиболее частыми нежелательными явлениями в группе равулизумаба были инфекции верхних дыхательных путей (11,3%), назофарингит (9,2%) и инфузионные реакции (8,4%). В группе плацебо наиболее часто отмечались инфекции верхних дыхательных путей (10,2%), назофарингит (9,0%) и артериальная гипертензия (6,6%).

Согласно инструкции по применению, утверждённой в США, равулизумаб повышает риск серьёзных, в том числе угрожающих жизни, менингококковых инфекций. Этот риск сохраняется и после вакцинации. Требования к вакцинации, профилактике и наблюдению описаны в соответствующей инструкции по применению.

Промежуточные результаты исследования I CAN были представлены на конгрессе Европейской почечной ассоциации (ERA) в июне 2026 года. Результаты также были представлены 23 октября 2026 года на конгрессе Kidney Week Американского общества нефрологов (ASN).

Заявления в регуляторные органы, основанные на промежуточных результатах исследования I CAN, также рассматриваются в Российской Федерации.

Дисклеймер

Показание «снижение протеинурии у взрослых пациентов с первичной IgA-нефропатией и риском прогрессирования заболевания» не одобрено для применения равулизумаба на территории Российской Федерации. Компания «АстраЗенека» не рекомендует назначение препарата равулизумаб вне рамок зарегистрированной инструкции по применению. Данный материал не является рекомендацией к применению данного препарата в клинической практике.

О компании Alexion

Компания Alexion, подразделение редких болезней компании AstraZeneca, изучает, разрабатывает и выпускает на рынок препараты, которые меняют жизнь пациентов с редкими заболеваниями и жизнь их близких, столкнувшихся с неутешительным диагнозом. Компания Alexion — признанный лидер в области лечения редких заболеваний в течение последних 30 лет — первой применила знания о сложной биологии системы комплемента для создания передовых лекарственных препаратов и сегодня продолжает разрабатывать широкий спектр лекарственных средств для различных терапевтических областей с высокой неудовлетворенной медицинской потребностью, используя целый ряд инновационных технологических платформ. Являясь подразделением компании AstraZeneca, Alexion постоянно расширяет свое присутствие в различных географических регионах, чтобы помогать большему числу пациентов с редкими заболеваниями по всему миру. Штаб-квартира Alexion находится в г. Бостон, США.

О компании AstraZeneca

AstraZeneca – международная биофармацевтическая компания, нацеленная на исследование, разработку и вывод на рынок рецептурных препаратов в таких терапевтических областях, как онкология, кардиология, нефрология и метаболизм, респираторные и аутоиммунные, а также редкие заболевания. AstraZeneca представлена более чем в 100 странах, а ее инновационные препараты используют миллионы пациентов во всем мире. Штаб-квартира AstraZeneca располагается в Кембридже. Больше информации об AstraZeneca – на сайте astrazeneca.ru.

* Пресс-релиз носит справочно-инфрмационный характер.